[메디게이트뉴스 박도영 기자] 2008년부터 2021년까지 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 신약을 평가한 결과 신속 프로그램이 미국에서 신약, 특히 희귀의약품과 생물학적 제제를 시장에 출시하는데 점점 더 중요한 역할을 하고 있는 것으로 나타났다. FDA 승인 신약 중 신속 개발 및 검토 프로그램을 사용한 비율은 2008년 42.3%에서 2021년 74.5%로 늘었고, 희귀의약품 중 62.0%, 생물학적 제제 중 69.8%가 1개 이상 신속 프로그램을 사용했다.

9일 관련업계에 따르면 FDA 국장실 안드레아 몬지(Andrea N. Monge) 박사팀이 새로운 생물학적 제제 또는 저분자 의약품 개발 및 검토에 신속 프로그램이 얼마나 자주, 그리고 어떤 조합으로 사용되는지 평가한 연구 결과를 최근 .

FDA는 신약 개발을 촉진시키기 위해 패스트 트랙(Fast Track)과 가속 승인(Accelerated Approval), 혁신치료제(Breakthrough Therapy), 우선 심사(Priority Review) 4가지 신속 프로그램을 운영하고 있다. 이 프로그램은 단독 또는 조합해 사용할 수 있는데, 그동안 어떻게 조합돼 사용됐는지 포괄적으로 평가한 자료는 없었다.

연구팀은 2008년 1월 1일부터 2021년 12월 31일 사이 FDA 승인을 받은 모든 신약을 평가했다. 약물은 여러 적응증에 대해 승인될 수 있기 때문에 분석 단위는 새로운 약물-적응증 쌍으로 했다.

분석 결과에는 14년 동안 승인된 약물-적응증 581쌍이 포함됐으며, 이 중 희귀의약품은 252개(43.4%)였다. 생물학적 제제는 139개(23.9%), 저분자 의약품 442개(76.1%)였고, 그 가운데 각각 75개(54.0%)와 177개(40.0%)가 희귀의약품으로 지정됐다.

전체적으로 581개 약물-적응증 쌍 중 363개(62.55)가 1개 이상 신속 프로그램을 사용했고, 257개(44.2%)가 2개 이상 프로그램을 사용했으며, 97개(16.7%)는 3개 이상 프로그램을 사용했다. 13개(2.2%) 쌍은 4개 프로그램을 모두 사용했다. 생물학적 제제는 139개 중 97개(69.8%), 저분자 의약품은 442개 중 266개(60.2%)가 최소 1개 신속 프로그램을 사용했다.

가장 자주 사용되는 프로그램은 우선 심사였다. 330개 약물-적응증 쌍(56.8%)이 단독 또는 다른 프로그램과 함께 우선 심사를 사용했다. 이어 패스트 트랙 203개(34.9%), 혁신 치료제 115개(19.8%), 가속 승인 82개(14.1%) 순이었다.

또한 연도별로 보면 2008년 26개 약물-적응증 쌍 중 11개(42.3%)가 최소 1개 신속 프로그램을 사용해 승인을 받은 반면 2021년에는 55개 중 41개(74.5%)로 증가한 것으로 나타났다. 2009년과 2010년을 제외하고 매년 생물학적 제제의 절반 이상이 최소 1개 신속 검토 프로그램을 사용했다.

신속 프로그램은 다양한 조합으로 사용됐는데, 가장 일반적인 조합은 581개 약물-적응증 쌍 중 106개(18.2%)에서 사용된 우선 심사와  패스트 트랙이었다. 가장 적게 사용된 조합은 혁신치료제와 패스트 트랙의 조합이었다(1개, 0.2%).

희귀의약품은 비희귀의약품보다 신속 프로그램을 더 많이 사용했다. 최소 1개 신속 프로그램을 사용한 363개 약물-적응증 쌍 중 225개(62.0%), 최소 2개 프로그램을 사용하는 257개 중 178개(69.3%), 최소 3개 프로그램을 사용하는 97개 중 76개(78.4%), 4가지 프로그램을 모두 사용한 13개 중 11개(84.6%)가 희귀의약품 지정을 받았다.

신속 프로그램 사용은 치료 영역에 따라 매우 다양하게 나타났다. 일부 치료 영역은 신속 프로그램에 크게 의존했지만 전혀 사용하지 않은 영역도 있었다. 항암제는 150개 중 139개(92.7%)가 최소 1개 프로그램을 사용했다.

전체 581개 약물-적응증 쌍 중 82개(14.1%)가 가속 승인 프로그램을 사용했는데, 가장 많이 사용한 치료 영역은 종양학 분야였다(82개 중 65개, 79.3%). 전반적으로 항암제 150개 약물-적응증 쌍 중 65개(43.3%)가 가속 승인을 사용한 반면, 비항암제는 481개 중 17개(3.5%)에 불과했다.

몬지 박사팀은 "이 연구에서 신약 개발 및 승인을 위한 신속 프로그램 단독 또는 조합 사용은 희귀 및 비희귀 의약품 사이에서 일반적이었고 시간이 지남에 따라 증가해 신약을 시장에 출시할 때 이 프로그램의 역할이 필수적이라는 것을 강조했다"고 설명했다.

특히 "신속 검토 프로그램의 목적은 의학적 혁신을 촉진하는 것이 아니지만 프로그램이 간접적으로 첨단 치료 기술이 환자에게 도달할 수 있는 길을 제공할 수 있다"면서 "연구 기간 동안 승인된 생물학적 제제의 절대 수는 적지만 일반적으로 저분자 의약품보다 신속 프로그램을 더 많이 사용했다. 새로 승인된 생물학적 제제의 69.8%가 최소 1개 신속 프로그램을 사용했다"고 밝혔다.

또한 몬지 박사팀은 희귀의약품의 영향으로 신속 프로그램 사용은 시간이 흐를수록 계속 증가할 것이라 내다봤다.

연구팀은 "지난 30년 동안 FDA 희귀의약품 지정을 받은 의약품 수가 4배 증가해 신속 프로그램에 적합할 가능성이 높은 의약품 풀이 불균형적으로 증가했다. 희귀의약품 지정 증가는 주로 종양학 적응증과 관련 있으며, 소아 질환에서도 눈에 띄게 증가했다. 게다가 우리 연구에서 가속 승인을 사용한 약물-적응증 쌍의 85.4%가 희귀의약품 지정을 받았다"면서 "좁게 정의된 환자 집단에 대한 조건이 증가함에 따라 희귀의약품에 대한 가속 승인과 같은 신속 프로그램 사용이 늘어날 것으로 보인다"고 말했다.