[메디게이트뉴스 서민지 기자] 국내 신약개발 R&D 파이프라인이 1833건에 이른다. 국내 신약개발 R&D 전체 비용 보다 많은 비용을 사용하는 로슈, 화이자 등의 파이프라인이 수백개에 그치는 것과 비교시 양적으로는 상당히 많은 수치다. 

문제는 이들 후보물질이 상용화에 이르러 글로벌 블록버스터 신약으로 자리매김하는 것인데, 지난해 마련된 국가신약개발사업단(KDDF)이 개발과정의 병목구간별 다양한 사업화 지원 프로그램 운영과 글로벌 네트워크 확보를 통해 이를 적극 돕겠다는 방침이다.

국가신약개발사업단(KDDF) 묵현상 단장·김순남 R&D 본부장은 29일 국내 파이프라인 조사 결과 발표회에서 이 같이 밝혔다.
 

KDDF는 국내 신약개발 동향을 파악하고 향후 사업 전략을 수립하기 위한 목적으로 산업계는 물론 대학∙병원∙연구소에 이르는 국내 신약개발 파이프라인을 조사했다. 

245개 기관 대상 설문조사와 115개 기관 대상 국가과학기술지식 정보서비스 조사 등을 시행한 결과, 각각 1337건, 496건의 파이프라인을 확보해 총 1833건의 신약개발이 이뤄지고 있는 것으로 나타났다.

1833개 파이프라인을 물질 유형별로 나눠보면, ▲저분자(합성화합물) 후보물질이 579개로 31.6%였으며, ▲바이오의약품은 410개로 22.4%를 차지했다. 바이오의약품 중에서는 항체의약품 236개, 재조합단백질 125개, 펩타이드 49개 순이었다. ▲유전자치료제는 349개로 19.0%를 차지했다. 이중 핵산, 바이러스는 199개, 유전자변형, 줄기세포 등은 150개 파이프라인이 있는 것으로 나타났다.

그밖에 ▲천연물 신약은 117개, ▲백신 62개, ▲마이크로바이옴 8개, ▲엑소좀 7개, ▲유형 확인이 불가능한 물질 172개로 총 기타 물질은 366개(20.0%)였다. ▲기업의 요청으로 유형이 비공개 처리된 물질은 129개(7.0%)다.

기관별로 물질 유형 파이프라인을 보면, ▲산업계는 총 1339건의 파이프라인을 확보하고 있으며 이중 저분자 496개, 항체 215개, 재조합단백질 86개, 펩타이드 31개, 핵산·바이러스 136개, 유전자변형·줄기세포 83개, 천연물 32개, 백신 59개, 마이크로바이옴 3개, 엑소좀 1개, 별도분류없음 131개, 비공개 66개 등이다. ▲학계는 439건의 파이프라인 중 저분자 74개, 항체 18개, 재조합단백질 35개, 펩타이드 17개, 핵산·바이러스 49개, 유전자변형·줄기세포59개, 천연물 78개, 백신 3개, 마이크로바이옴 5개, 엑소좀 6개, 별도분류없음 36개, 비공개 59개 등이다.

연구계와 병원계는 각각 총 30건, 25건의 파이프라인을 확보하고 있으며, ▲연구계는 저분자가 7개, 항체 1개, 재조합단백질 2개, 핵산·바이러스 7개, 유전자변형·줄기세포 1개, 천연물 6개, 별도분류없음 4개, 비공개 2개 등이다. ▲병원계는 저분자가 2개, 항체 2개, 재조합단백질 2개, 펩타이드 1개, 핵산·바이러스 7개, 유전자변형·줄기세포 7개, 천연물 1개, 별도분류없음 1개, 비공개 2개다.

R&D파이프라인 항암신약 후보물질 최다…중추신경계>감염>대사>면역>안과 순
 

질환별로 파이프라인을 분석한 결과, 암이 698건으로 가장 많았다. 중추신경계질환은 207건, 감염성 질환은 152건, 대사질환 144건, 면역계질환 132건, 안과질환 73건, 심혈관질환 63건, 호흡기질환 49건, 소화기질환 47건, 피부질환 26건 등이다. 

산업계의 암 파이프라인은 523건이며, 중추신경계는 142건, 감염 124건, 대사 109건, 면역 85건, 안과 60건, 심혈관 42건 등이었고, 학계의 암 파이프라인은 143건, 중추신경계 60건, 감염 25건, 대사 35건, 면역 41건, 안과 13건, 심혈관 15건 등이었다.

연구 단계별로 보면 후보물질 이하는 944건으로 가장 많았고, 비임상시험 단계가 463건, 임상1상 173건, 임상2상 144건, 임상3상 57건, 신약승인신청(NDA)·바이오의약품승인신청(BLA)단계는 52건이었다.

후보 이하 파이프라인은 저분자(합성)가 276건, 항체 101건, 재조합단백질 48건, 펩타이드 23건, 유전자 208건, 천연물 90건 등이었다. 비임상에서는 저분자 131건, 항체 85건, 재조합단백질 24건, 펩타이드 13건, 유전자 94건 등이었다.

KDDF 묵현상 단장은 "노바티스, 로슈, 사노피, 존슨앤드존슨, 화이자, 다케다, 머크 등 7개 해외 빅파마기업의 파이프라인을 취합하면 항암신약 후보물질이 415개(48.7%)로 가장 많았고, 면역계가 141개, 감염 85개, 신경계 64개, 혈액 36건, 대사 29건 순으로, 총 853개로 나타났다. 물질 유형은 저분자화합물이 295건으로 가장 많았고, 항체가 281건으로 그 뒤를 이었다. 단백질 63건, 백신 54건, 세포치료제 24건, 항체-약물 접합체(ADC) 23건, RNA 17건, 유전자치료제 16건, 펩타이드 13건, 바이러스 11건 등이었다"면서 "이중 로슈, 화이자 등은 각각 R&D 비용으로 12조원, 18조원을 사용하는데, 이는 우리나라 전체 신약R&D 비용보다 많은 수준이다. 반면 파이프라인 수 자체는 국내가 더 많다"고 설명했다.

묵 단장은 "파이프라인은 양적으로 빅파마 보다 더 풍부하지만 문제는 글로벌 블록버스터 신약기 아직 나오지 않았다는 지적이 있는데, 이들 기업은 100년 넘는 신약개발역사와 경험이 있고, 우리나라는 겨우 10년 안팎에 불과하다. 또한 이전 R&D 지원 사업인 범부처신약개발사업단을 통해 레이저티닙, 세노바메이트, 케이캡, 펙수클루 등 성공사례도 나왔다"면서 "산업계와 연구계의 노력으로 다양한 성과가 있었고, 또 앞으로 유전자치료제나 마이크로바이옴, 엑소좀 등은 글로벌 장벽이 비교적 낮은 편이기 때문에 많은 기회가 이어질 것"이라고 내다봤다.

다만 비용 지원적으로는 한계점이 많아 신약개발 메가펀드 조성이 반드시 이뤄져야 한다고 밝혔다.

묵 단장은 "최근 금융시장 여파로 인해 R&D 자금 조달에 악영향이 이어질까봐 우려가 된다. KDDF에서는 될성부른 곳에 R&D를 집중 투자할 예정이나 지원하는 금액은 유효선도물질에 500억원, 후보물질 도출과 비임상에 500억원, 임상시험 1, 2상에 500억원 등 총 1500억원으로, 상용화가 이어지기에 역부족"이라며 "제약바이오업계의 성과가 나오도록 투자업계의 자금이 반드시 R&D로 흘러들어와야 하며, 무엇보다도 무역보호 등의 이유로 정부의 지원이 닿지 않는 임상3상을 지원할 수 있도록 신약개발 메가펀드 조성이 반드시 이뤄져야 한다"고 강조했다.

"R&D 지원 프로그램 운영해 글로벌 블록버스터 창출 돕겠다"
 

KDDF 김순남 R&D 본부장은 현재 풍부한 국내 신약 파이프라인이 제품화, 상용화까지 이어질 수 있도록 다양한 지원 사업을 추진 중이라고 소개했다.

김 R&D 본부장은 "후보물질 탐색과 발굴, 임상시험 진입 등 R&D 개발 과정마다 죽음의 계곡(데스밸리)으로 불리는 구간이 있다. 이를 잘 극복해 상용화까지 이어질 수 있는 다양한 지원 프로그램을 마련했다"면서 "우선 글로벌 혁신신약으로 성공하기 위해서는 가능성이 있는 후보과제에 대해 혁신성과 개발 요점을 파악해 과제를 발굴하고, 발굴한 과제가 갖는 잠재적인 위험을 파악하는 것이 먼저다. 이를 위해 학계와 연구소의 신약과제 발굴과 인프라·투자 연계를 지원하고, 기술창업과 기술이전 등을 지원하는 브릿지(BRIDGE)사업을 진행 중"이라고 설명했다.

또한 "후보물질이 결정되고 나면 유효성을 입증할 수 있도록 임상시험 전략을 디자인하는 것이 중요하다. 전략을 잘 짜면 성공확률도 그만큼 높아진다"면서 "목표를 마련하고 전략을 짜는 것이 상당히 어렵고 또 연구자와 개발자, 임상의(수요자) 사이의 갭(차이)도 상당한 문제가 있는데, 이를 돕기 위해 액트(ACT)라는 R&D 사업화 지원프로그램을 마련했다. 현재 삼성서울병원, 서울아산병원 등과 해당 사업을 추진 중이며, 앞으로 더 확대해 나갈 예정"이라고 말했다.

이외에도 정부지원과제 공모를 받고 필요사항에 대해 맞춤형 컨설팅을 진행하는 씨드(CIDD), 글로벌 블록버스터 신약개발 목표로 하는 후보물질에 대해 임상2상까지 R&D를 지원하는 CPG를 비롯해 아직까지 품질관리, 허가기준 등이 명확하지 않은 바이오의약품에 대해 CMC 지원체계도 마련한 상황이다.

김 본부장은 R&D 지원과 함께 글로벌로 나아갈 수 있도록 글로벌 네트워크 확보와 규제 지원도 추진 중이라고 밝혔다.

김 본부장은 "글로벌 제약기업과 공동으로 R&D를 수행할 수 있도록 지원하고, R&D 콜라보레이션을 지원하는 한편, 글로벌 규제 지원 차원에서 프리IND 미팅 가이드와 컨설팅, 동행 서비스를 하고 있고 품목허가(NDA)에 대비한 사전준비를 가이드하고 있다"며 "지난 10년간 사업단 지춴을 통해 레이저티닙, 세노바메이트, 펙수클루, 케이캡 등 국산 신약들이 나오고 있고 대규모 기술이전도 17건이 이뤄졌다. 앞으로도 많은 성공사례가 나올 수 있도록, 특히 글로벌 혁신신약이 나오도록 적극적인 지원을 이어갈 것"이라고 말했다.